与此同时，正常RPE65蛋白的缺失会使视锥细胞和视杆细胞逐渐死亡，如果这些细胞全部死亡的话即使使用基因疗法也无济于事。
另外，医疗机构要变更执业地址、类别、级别、诊疗科目、床位数量、服务对象等，应当向卫生行政主管部门申请变更执业登记。相比过去，《办法》充分依托信息技术和管理手段，优化了医疗机构执业登记的审批流程，提高审批效率，并简化申请人应当递交的申请材料。
换句话说，以上七类医疗机构办理执业登记直接去市民中心B区行政服务大厅西厅46-47号窗口办理。（4）医疗机构执业场所的房地产权证明材料。申请变更的名称或者负责人不符合规定的，医疗机构应当在接到通知之日起45日内重新办理变更主体资格登记，并办理变更执业登记。近日，深圳市卫生计生委印发了《深圳市医疗机构执业登记办法（试行）》（以下简称《办法》），对医疗机构的执业登记、变更登记、补办、校验、延续等均做了明确的规定，进一步调整和规范了深圳医疗机构执业登记的条件、申报材料和办理期限等。（7）医疗机构拟配备的卫生技术人员名录表。
许可证有效期按有无床位分为5年和15年根据《卫生部医政司关于医疗机构执业许可证有效期限问题的批复》（卫医管发〔1999〕第66号）规定，一般情况下，《医疗机构执业许可证》及其副本的有效使用期限可依据持证医疗机构校验期的不同，分别定为5年或15年。（9）医疗机构申请执业登记承诺书。第一百一十九条 申请上市许可的药品属于同时按处方药和非处方药管理的，申请人可以选择按照处方药或者非处方药的要求提出申请。
（四）补充资料：收到补充资料后，在原时限基础上延长30个工作日。《进口药品注册证》证号的格式为：H（Z、S）＋4位年号＋4位顺序号。第六十一条 申请人可自行或委托有资质的检验机构对药物临床试验样品出具检验报告，连同样品一并报送药品审评机构，并确保药物临床试验实际使用的样品与提交的样品一致。第一百六十三条 现场检查工作时限如下：（一）药品审评机构基于审评需要发起的，核查机构在收到现场检查的通知后，应当在30日内组织进行现场检查，按通知要求完成现场检查后，应于10日内将现场检查报告送交药品审评机构。
第十六条 申请人委托其他机构进行药物研究或者制备的，应当对受托方的条件和质量管理体系进行评估，或者对第三方出具的评估意见进行审查。第六十九条 药物临床试验的变更分一般变更和重大变更。
第一百三十五条 申请人应当按照国家药品监督管理部门规定的格式和要求、根据核准的内容印制说明书和标签。（二）新药生产现场检查，申请人应当自收到生产现场检查通知之日起6个月内向药品审评机构提出现场检查的申请。第五十八条 申请人应按照药物研制的科学规律和有关要求，开展充分的研究。变更事项与变更类别不符的，要求申请人按更正后的类别重新申报。
第八十一条 药品监督管理部门在责令暂停或者终止药物临床试验前，应当与申请人、主要研究者和伦理委员会召开专题会议，听取各方意见。（二）创新药经综合评价不具有明确临床价值的。研究者应遵循药物临床试验方案，确保按照药物临床试验质量管理规范等规定和相关操作规程开展药物临床试验。第八十六条 药物临床试验被责令暂停超过12个月，申请人未申请恢复的，该药物临床试验终止。
第六条 国家实行药品上市许可持有人制度。第一百八十条 药品监督管理部门及其工作人员在药品注册过程中索取或者收受他人财物或者谋取其他利益，构成犯罪的，依法追究刑事责任。
申请中明确的上市申请相关样品生产场地，应当接受药品监督管理部门组织的现场检查。在药品注册批件的有效期内，药品上市许可持有人应当对药品的安全性、有效性和质量控制情况等进行持续考察及系统评价。
第三十七条 药物临床试验通常包括Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期临床试验，生物等效性试验等。申请人应当对药品说明书和标签的科学性、规范性与准确性负责。第七十九条 对可疑非预期严重不良反应，申请人应当及时分析评估和采取必要的风险控制措施，并按要求向药品审评机构报告。根据需要，药品审评机构可启动现场检查、样品抽验，并进行综合审查。进口药品申请人凭打印的许可文件办理临床试验用药的进口通关。申请人在规定时限内未收到药品审评机构否定或质疑意见，即可执行。
第一百八十六条 药品注册申请材料造假涉嫌犯罪行为的，依照《最高人民法院最高人民检察院关于办理药品、医疗器械注册申请材料造假刑事案件适用法律若干问题的解释》处理。（二）使用国家药品监督管理部门确定的非处方药活性成份组成的新的复方制剂。
同时进行样品检验和标准复核，90个工作日。申请人可以将部分或全部职责委托给合同研究组织等机构，通过签订协议或合同，明确委托的事项和相应职责。
上市后研究、生产和销售信息。必要时，可以采取相应的行政管理措施。
特殊情况下，可在责令暂停或者终止药物临床试验后5日内，与申请人、主要研究者和伦理委员会召开专题会议。药品审评机构可以根据审查需要，要求申请人调整报告周期。补充资料所需时间不计入技术审评时限。对于仅涉及文字性变化的药品上市许可持有人或受托生产企业的名称、地址变更，按照Ⅱ类变更管理。
第七十一条 对一般变更，申请人可经分析评估后直接执行，但需在年度报告中报告具体变更信息和评估总结。核发药品上市许可批准文号或进口药品注册证号、医药产品注册证号不因上市后的其他注册事项的变更而改变。
（八）其他不符合相关规范和要求的情形。第一百三十六条 说明书经国家药品监督管理部门核准后，对社会公开。
第一百条 申请药品上市许可申报资料中使用或源引第三方研究资料或数据的，应提供所有者许可使用相应资料或数据的证明文件。第一百二十三条 非处方药技术审评的指导原则以及已上市处方药转化为非处方药的程序和技术要求另行制定。
药品注册特殊审批程序的时限要求另行制定。第七十二条 为消除对受试者安全的紧急危害而采取的药物临床试验方案变更，申请人可在向伦理委员会提交药物临床试验方案变更申请的同时，按变更方案实施。（三）申报资料存在可以当场更正的错误的，应当允许申请人当场更正。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应，评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系以及改进给药剂量等。
不符合要求的，发给不予受理通知书并说明理由。符合要求的，予以批准，发给《补充申请批件》。
第一百零四条 获得上市许可的中药新药依申请同时获得中药品种保护的，保护期内停止受理同品种的上市许可申请。第二节药品标准物质第一百二十八条 药品标准物质，是指供药品标准中物理和化学测试及生物方法试验用，具有确定特性量值，用于校准设备、评价测量方法或者给供试药品赋值的物质，包括标准品、对照品、对照药材、参考品。
药品上市许可持有人对上市药品的安全性、有效性和质量可控性进行持续考察研究，履行药品的全生命周期管理，并承担法律责任。受托方应当遵守相关质量管理规范的要求，保证药物研究及制备过程规范、全程可追溯。